"Pis" xolesterinin səviyyəsini bir prosedurla azaltmaq üçün üsul tapılıb

Çinli tədqiqatçılar, "pis" xolesterinin səviyyəsinin kəskin yüksək olduğu irsi bir xəstəlik olan ailəvi hiperxolesterolemiyanın müalicəsi üçün eksperimental gen terapiyasının ilk mərhələli klinik sınaqlarının uğurla başa çatdığını bildiriblər.
Oxuməni.az xəbər verir ki, tədqiqatın nəticələri “Nature Medicine” (NatMed) jurnalında dərc olunub.
Ailəvi hiperxolesterolemiya, aşağı sıxlıqlı lipoproteinlərin (LDL) yüksək konsentrasiyası ilə xarakterizə olunur və erkən ürək-damar xəstəlikləri riskinin artması ilə əlaqələndirilir. Tədqiqat çərçivəsində alimlər qanda xolesterinin səviyyəsini tənzimləyən PCSK9 fermentinin fəaliyyətini azaltmağa yönəlmiş yeni bir yanaşma test ediblər.
Terapiya Hafnia paralvei bakteriyasının fermentinə əsaslanır. Təbiətdə bu mikroorqanizm onu virus əleyhinə müdafiə sistemində virus RNA-sını tanımaq və dəyişdirmək üçün istifadə edir. Tədqiqatçılar bu mexanizmi PCSK9-un istehsalı ilə əlaqəli genetik proseslərə dəqiq təsir etmək üçün uyğunlaşdırıblar.
Xüsusi nanozərrəciklərdə qablaşdırılmış modifikasiya edilmiş ferment, qaraciyər hüceyrələrinə çatdırılır. Orada o, orqanın həddindən artıq xolesterin istehsal etməsinə səbəb olan defektli PCSK9 genini aşkar edir və onun strukturunu dəyişdirir. Bir prosedur, yağların hiperproduksiyası mexanizmini uzun müddətə yatırır.
Sınaqda təsdiqlənmiş ailəvi hiperxolesterolemiyası olan altı xəstə iştirak edib. Müəlliflərin məlumatına görə, müdaxilə ciddi yan təsirlərə səbəb olmayıb. Eyni zamanda, iştirakçılarda PCSK9 fəaliyyətinin əhəmiyyətli dərəcədə azalması və qanda LDL səviyyəsinin aşağı düşməsi qeydə alınıb.
Müəlliflər vurğulayırlar ki, bu, klinik sınaqların ilk mərhələsi olub, onun əsas məqsədi metodun təhlükəsizliyini qiymətləndirmək olub. Effektivliyi və uzunmüddətli nəticələri təsdiqləmək üçün daha genişmiqyaslı tədqiqatlar tələb olunacaq.
Almaz Həsənli